抗肿瘤治疗的免疫相关不良事件评价指导原则（征求意见稿）

抗肿瘤治疗的免疫相关不良事件评价

技术指导原则

（征求意见稿）

国家药品监督管理局

2021 年 11 月

目录

                                                              一、背景

                                              二、定义及判定考虑 

                                              （一）免疫相关不良事件的定义 

                                              （二） 判定医学考虑 

                                              （三）判定流程 

                                              三、说明书安全性信息的撰写 

                                              （一）一般原则 

                                              （二）特殊情形的考虑 

                                              （三）安全信息的更新 

                                              四、总结 

                                              参考文献

一、背景

              肿瘤免疫（immuno-oncology，IO）疗法是当前抗肿瘤新药研发的热点，随着多个靶向程序性死亡受体 1（programmeddeath-1, PD-1 ） 或其配体等免疫检查点抑制剂（ immunecheckpoint inhibitor, ICI）[1-3]、双特异性 T 细胞连接抗体（Bispecific T cell Engager， BiTE）以及细胞治疗产品等在全球获批上市[4, 5]，免疫治疗已逐渐成为多种恶性肿瘤的标准治疗手段，目前尚有大量新的免疫靶点药物正处在临床研发的不同阶段[6]。制药企业和学术界在不断探索新靶点、更精 准的治疗人群和更有效联合治疗方案的同时，也越来越清楚地认识到免疫治疗药物与传统的细胞毒药物和小分子靶向药物在安全性上具有显著的差异。

  在抗肿瘤免疫治疗中免疫相关不良事件（immune-related adverse event, irAE）的识别和判定领域目前尚无相关技术指 导原则，使得在不同的药物临床试验中，存在不同的 irAE 定义和判定流程，在对安全性数据进行汇总时，难以全面系统地识别和分析 irAE，这将不利于说明书安全性信息的充分呈现，并可能影响患者的用药安全。为此，我们结合免疫治疗药物的作用机制和 irAE 特点，对 irAE 的定义和判定流程提出科学性建议，明确在不同研究设计的临床试验中 irAE 的