罕见病具有发病率/患病率低的重要特征，是重要的公共健康问题之一。为落实《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》（国办发〔2024〕53号），加大对罕见病药物研发的支持力度，进一步完善罕见病药物技术指导原则体系，鼓励和加速推动罕见病药物研发上市，在国家药品监督管理局的部署下，药审中心组织制定了《罕见病用化学药物药学研究指导原则（试行）》（见附件）。根据《国家药监局综合司关于印发药品技术指导原则发布程序的通知》（药监综药管〔2020〕9号）要求，经国家药品监督管理局审查同意，现予发布，自发布之日起施行。

特此通告。

附件：罕见病用化学药物药学研究指导原则（试行）

国家药监局药审中心  

2026年2月9日